Jak obniżyć poziom cholesterolu? Wystarczy jeden zastrzyk
Naukowcy opracowali nową terapię skutecznie obniżającą poziom cholesterolu LDL nawet o ponad połowę u badanych osób. Do dalszego badania pozostaje jednak kwestia bezpieczeństwa.
Naukowcy z firmy Verve Therapeutics z Bostonu wykorzystując technikę edycji genów, opracowali terapię, która „wyłącza” w wątrobie gen regulujący zły cholesterol. Nową terapię przepadano na 10 osobach cierpiących na chorobę dziedziczną, która powoduje bardzo wysoki poziom cholesterolu LDL i tym samym ryzyko chorób serca. Udało się obniżyć poziom cholesterolu LDL nawet o ponad połowę, a efekt utrzymywał się przez sześć miesięcy. Zdaniem naukowców ten pozytywny efekt będzie z czasem trwały.
Badania zostały przeprowadzone w Nowej Zelandii i Wielkiej Brytanii, a rezultaty zostały przedstawione na spotkaniu American Heart Association w Filadelfii 12 listopada. Naukowcy z Verve Therapeutics poinformowali, że wystarczyło jednorazowe wstrzyknięcie leku VERVE-101, aby doszło do zmniejszenia ilości cholesterolu LDL we krwi nawet o 55 proc. u uczestników badania.
Po raz pierwszy udało się wykazać, że edycja pojedynczej pary zasad DNA przy użyciu technologii edycji genów u ludzi przyniosła efekt kliniczny. Z klinicznego punktu widzenia może to potencjalnie otworzyć nowy sposób leczenia choroby wieńcowej – dodał wskazując jednocześnie, że sposób ten mógłby obejmować leczenie jednorazowe, zamiast codziennego przyjmowania tabletek, które stosowane jest w obecnie zalecanych terapiach – powiedziała Ritu Thamman, kardiolog z uniwersytetu w Pittsburghu w Pensylwanii, który nie był zaangażowany w badania.
Według naukowców VERVE-101 dezaktywuje w wątrobie gen kodujący białko PCSK9, które rozkłada enzymy usuwające cholesterol z krwi. To „wyłączenie” tego genu zwiększa ilość tych enzymów tym samym kontrolując poziom lipoprotein o niskiej gęstości (LDL – low density lipoprotein), czyli złego cholesterolu.
Kwestie bezpieczeństwa
Naukowcy muszą się jeszcze zmierzyć z bezpieczeństwem podawania tego leku, ponieważ ma on pewne skutki uboczne. Wśród badanych wystąpiły krótkotrwałe objawy grypopodobne, w tym gorączka, bóle głowy i całego ciała, a także przejściowy wzrost aktywności enzymów wątrobowych, który powrócił do normy w ciągu kilku dni. Z kolei u dwóch z dziesięciu biorących udział w badaniach osób wystąpiły poważne problemy zdrowotne, a jeden z nich, który otrzymał wysoką dawkę preparatu, dzień po podaniu miała zawał serca.
Źródło: dzienniknaukowy.pl
Czytaj też: Kataklizm o mocy miliardów Słońc – co o nim wiemy?
Grafika tytułowa: Mufid Majnun / Unsplash
