Polacy na tropie przełomu w leczeniu raka wątroby. Nowy lek może zmienić wszystko!
Polska firma biotechnologiczna Captor Therapeutics ogłosiła rozpoczęcie badań klinicznych leku CT-01, który może okazać się punktem zwrotnym w terapii raka wątrobowokomórkowego (HCC). Ten nowotwór należy do jednych z najgroźniejszych, a dostępne dziś terapie są często mało skuteczne. CT-01 działa w oparciu o technologię Celowanej Degradacji Białek (TPD), która polega na eliminowaniu z organizmu kluczowych białek sprzyjających rozwojowi raka. W tym przypadku są to GSPT1 i NEK7 – pierwsze odpowiada za uruchomienie procesu apoptozy, drugie zaś za osłabienie środowiska nowotworowego i redukcję stanu zapalnego.
Zastosowanie tego mechanizmu w modelach przedklinicznych przyniosło bardzo obiecujące efekty. W wielu przypadkach odnotowano zahamowanie wzrostu guza, a nawet jego regresję. To właśnie dlatego CT-01 budzi tak duże nadzieje, zwłaszcza że obecnie tylko niewielka część pacjentów z zaawansowanym HCC reaguje na dostępne leczenie. Captor Therapeutics wchodzi tym samym do światowej czołówki firm pracujących nad terapiami nowej generacji, których celem jest nie tylko powstrzymywanie choroby, ale realne cofanie jej objawów na poziomie molekularnym.
Badanie kliniczne fazy 1 zostało uruchomione w 19 ośrodkach klinicznych na terenie Europy – w Hiszpanii, Niemczech i Francji. Projekt realizowany jest we współpracy z firmą Icon – jednym z globalnych liderów w zakresie organizacji badań klinicznych (CRO). Nad bezpieczeństwem uczestników czuwa niezależny komitet ekspertów (IDMC), który będzie na bieżąco analizował dane i podejmował decyzje dotyczące kolejnych etapów badania. Takie podejście gwarantuje najwyższy poziom nadzoru nad terapią.
Pierwszy pacjent otrzymał dawkę leku w renomowanej klinice w Barcelonie kierowanej przez dr Marię Reig. To właśnie tam powstał obowiązujący na całym świecie schemat leczenia HCC, znany jako BCLC. Badanie CT-01 ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno lekarz, jak i pacjent wiedzą, że podawany jest lek aktywny. W początkowej fazie testowane są różne dawki, a głównym celem jest ocena bezpieczeństwa oraz określenie optymalnej dawki do dalszych etapów.
Znaczenie tego badania trudno przecenić. Rak wątrobowokomórkowy to szósty najczęściej diagnozowany nowotwór na świecie i trzecia najczęstsza przyczyna zgonów z powodu chorób nowotworowych. Odpowiada aż za 90% pierwotnych nowotworów wątroby i najczęściej rozwija się u pacjentów z marskością, co dramatycznie pogarsza rokowania. Tylko 20% chorych z zaawansowanym HCC przeżywa pięć lat, a według prognoz do 2030 roku liczba zgonów z powodu tego nowotworu może wzrosnąć o ponad 50% w porównaniu z rokiem 2020. Captor Therapeutics daje więc nie tylko nadzieję – daje realną szansę na zmianę statystyk.
Źródło: Captor Therapeutics
Czytaj też:
Grafika tytułowa: Chokniti Khongchum / Pexels