Odkryto mechanizm leczenia zaniku mięśni
Nowe badania przeprowadzone przez naukowców z Instytutu Badań Serca i Płuc im. Maxa Plancka wskazują na przełomowe odkrycie w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). Choroba ta, będąca skutkiem mutacji w genie dystrofiny, prowadzi do stopniowego zaniku mięśni, a dotychczasowe metody leczenia koncentrowały się głównie na spowalnianiu jej postępu. Nowe podejście polega na regulacji degradacji fragmentów mRNA, co skutkuje wzrostem poziomu innego białka – utrofiny – mogącego pełnić funkcję zastępczą dla brakującej dystrofiny.
Zespół badawczy zaobserwował, że w wyniku adaptacji transkrypcyjnej komórki mięśniowe zaczynają produkować większe ilości utrofiny, co w praktyce pozwala na częściową normalizację ich funkcji. Dotychczas sądzono, że proces ten zachodzi wyłącznie u niektórych organizmów zwierzęcych, takich jak myszy czy nicienie C. elegans, jednak badania przeprowadzone na hodowlach komórkowych pacjentów z DMD potwierdziły, że może on również występować u ludzi.
Kluczową rolę w tym mechanizmie odgrywa regulacja rozpadu fragmentów mRNA dystrofiny, która okazuje się mieć bezpośredni wpływ na syntezę utrofiny. Zdaniem Lary Falcucci, jednej z autorek badania, odpowiednie kontrolowanie tego procesu może stanowić punkt wyjścia do opracowania innowacyjnych terapii, które w przyszłości mogłyby skutecznie przeciwdziałać postępowi dystrofii mięśniowej Duchenne’a.
Odkrycie to otwiera nowe perspektywy w leczeniu DMD, dając nadzieję na opracowanie skutecznych metod przywracających funkcję mięśni poprzez stymulację naturalnych mechanizmów kompensacyjnych organizmu. Kolejne etapy badań skupią się na dokładnym określeniu potencjalnych terapii opartych na regulacji transkrypcji, co może znacząco zmienić podejście do leczenia tej wyniszczającej choroby.
Źródło: Max Planck Institutes
Czytaj też: Naukowcy szukają mikroplastiku w produktach spożywczych
Grafika tytułowa: National Cancer Institute / Unsplash
