Nanoscope Therapeutics daje nadzieję na przywrócenie wzroku
Innowacyjna technologia zastosowana w terapii genowej Nanoscope daje nadzieję na przywrócenie wzroku osobom z wadami wzroku o podłożu genetycznym.
Amerykańska firma biotechnologiczna Nanoscope Therapeutics Inc. nabyła licencję na technologię CatCh od Max Planck Innovation, organizacji transferu technologii Max Planck Society. Na podstawie wyników badań z Max Planck Institute for Biophysics i pionierskiej pracy prof. Ernsta Bamberga w dziedzinie optogenetyki, ta opatentowana technologia zwiększa wrażliwość na światło wielocharakterystycznej opsyny (MCO-010, kompleks fuzyjny trzech białek obejmujący CatCh) opracowanej przez Nanoscope jako terapia genowa w celu przywrócenia wzroku u pacjentów cierpiących na genetycznie uwarunkowane upośledzenia wzroku.
Nanoscope pomyślnie ukończył już kilka badań klinicznych nad MCO-010 w przypadku dwóch głównych dziedzicznych chorób zwyrodnieniowych siatkówki: retinitis pigmentosa i choroby Stargardta. Firma planuje teraz ubiegać się o zatwierdzenie terapii i rozszerzyć jej zakres o szersze wskazania terapeutyczne.
Ponadto platforma MCO jest już testowana i wykazano jej skuteczność u naczelnych innych niż człowiek z zanikami geograficznymi wtórnymi do zaawansowanego zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem.
Genetyczne problemy
Ślepota i upośledzenie wzroku spowodowane genetycznymi chorobami oczu, takimi jak retinitis pigmentosa, choroba Stargardta i zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem, stanowią poważne wyzwanie medyczne na całym świecie. Choroby te często prowadzą do postępującej utraty wzroku i mają znaczący wpływ na jakość życia osób dotkniętych chorobą.
Obecne opcje leczenia są ograniczone, innowacyjne podejścia, takie jak platforma MCO, dają teraz nową nadzieję. Dzięki swojej zdolności do częściowego przywracania wzroku poprzez terapię genową, platforma technologiczna Nanoscope może stanowić znaczący przełom w leczeniu tych poważnych chorób oczu.
Zastosowanie terapeutyczne i badania kliniczne
Dalszy rozwój i ścieżka zatwierdzenia dla MCO-010 są obecnie intensywnie analizowane. Nanoscope Therapeutics ma na celu uzyskanie zatwierdzenia i prowadzi rozmowy z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) w celu zbadania możliwych przyspieszonych ścieżek wprowadzenia na rynek. Te działania mogą pomóc w szybszym udostępnieniu innowacyjnej terapii pacjentom, którzy pilnie potrzebują nowych opcji leczenia.
„Jesteśmy podekscytowani widząc zwiększone korzyści platformy MCO, która zawiera technologię CatCh z Instytutu Biofizyki Maxa Plancka i oferuje nową nadzieję na przywrócenie wzroku osobom cierpiącym na poważne zwyrodnieniowe schorzenia siatkówki” — powiedziała Samarendra Mohanty, współzałożycielka i prezes Nanoscope Therapeutics, firmy biotechnologicznej na etapie badań klinicznych, opracowującej terapie genowe na dziedziczne choroby siatkówki i zanik geograficzny wtórny do zwyrodnienia plamki żółtej.
Źródło: Max Planck Institute
Czytaj też: Nowe odkrycie naukowców zapewni szybkie gojenie raz bez blizn?
Grafika tytułowa: NRD / Unsplash
