Nowa technologia ułatwia dostarczanie zaawansowanych leków
Naukowcy z Karolinska Institutet ogłosili przełom w dziedzinie terapii genowej i białkowej. Opracowana przez nich technologia pozwala na niezwykle skuteczne dostarczanie terapeutycznych białek oraz RNA do wnętrza komórek. Wstępne testy przeprowadzone na modelach zwierzęcych wykazały wysoką skuteczność tej metody m.in. w kontekście edycji genów oraz terapii opartych na białkach.
Podstawą nowej techniki są tak zwane pęcherzyki zewnątrzkomórkowe (EV), które naturalnie występują w organizmach i służą do transportu cząsteczek pomiędzy komórkami. Naukowcy z Karolinska Institutet udoskonalili te struktury, wprowadzając do nich dwa kluczowe składniki: fragment białka bakteryjnego zwanego inteiną oraz białko fuzogenne wirusa. Te dodatki umożliwiają skuteczne przenikanie pęcherzyków do wnętrza komórek i uwalnianie zawartości w odpowiednim miejscu.
Jak wyjaśniają autorzy badań, białko fuzogenne pełni rolę „klucza”, który otwiera błonę endosomalną i pozwala pęcherzykom na uwolnienie ładunku terapeutycznego, natomiast inteina działa jak „nożyczki molekularne”, które odcinają białka terapeutyczne, umożliwiając ich pełną aktywację wewnątrz komórek. Tak precyzyjne dostarczanie może mieć kluczowe znaczenie dla skuteczności nowoczesnych terapii genetycznych.
W testach laboratoryjnych oraz badaniach in vivo na myszach naukowcy skutecznie dostarczyli rekombinazę Cre – białko umożliwiające modyfikację DNA – a także kompleksy Cas9/sgRNA, wykorzystywane w technikach CRISPR. Po wstrzyknięciu zmodyfikowanych pęcherzyków do mózgów myszy zaobserwowano wyraźne zmiany w strukturach hipokampa i kory mózgowej, co może zapowiadać przełom w leczeniu chorób neurologicznych.
Co więcej, naukowcy wykazali, że nowa technika może być także używana w walce z ogólnoustrojowym stanem zapalnym. Zdaniem dr Xiuminga Lianga, metoda ta może znacząco zwiększyć skuteczność oraz niezawodność terapii, otwierając drogę do szerokiego zastosowania zaawansowanych leków biologicznych w leczeniu chorób o podłożu genetycznym, zapalnym i neurodegeneracyjnym.
Źródło: Karolinska Institutet
Czytaj też: Nowe odkrycie archeologiczne na Synaju
Grafika tytułowa: Sangharsh Lohakare / Unsplash
