Leczenie za pomocą „edycji” genów człowieka do 2017 roku?
Głównym celem programu jest wyeliminowanie z organizmu chorego, genu odpowiedzialnego za jedną z rzadkich form ślepoty. Editas Medicine wykorzysta do tego Technologie CRISPR-Cas9.MIT Technology Review pisze, że technika została wynaleziona zaledwie 3 lata temu i dotychczas używana byłą do edycji DNA małpy, lecz Editas będzie pierwszą firmą, która zastosuje tą technologie w badaniach klinicznych.
Projekt ma na celu wynalezienie sposobu leczenia rzadkiej choroby oczu o nazwie wrodzona ślepota Lebera (Leber’s congenital amaurosis – LCA), która wpływa na komórki siatkówki, które odpowiedzialne są za odbieranie światła. Naukowcy dzięki CRISPR-Cas9 chcą wyleczyć i zapobiegać ślepocie pacjentów.
Leczenie techniką CRISPR choroby LCA polega na wstrzyknięciu do siatkówki oka wirusów ze zmienionym DNA, potrzebnych do wytworzenia składników CRISPR, w tym białka, które ma „odciąć” chory gen w określonym miejscu nici DNA.
Procedura Editas ma wyciąć 1000 par z genu o nazwie CEP290. Wstępne eksperymenty wykazały, że po zabiegu, gen powinien działać poprawnie. Przed rozpoczęciem badań klinicznych zostaną przeprowadzone w laboratorium na zwierzętach.
Teoretycznie technika CRISPR może być użyta do leczenia nieprawidłowości DNA w całym organizmie ludzkim, lecz jest to trudne do wykonania w większości komórek, wyjątkiem jest oko, ponieważ leczenie przeprowadzane jest bezpośrednio pod siatkówką.
Źródło:MIT Technology Review
