Opracowano obiecującą metodę leczenia anemii sierpowatej

Zespół naukowców z Uniwersytetu Stanforda dokonał wielkich postępów w poszukiwania lekarstwa na anemię sierpowatą. W związku z tym w 2018 roku zespół ten pragnie przeprowadzić na ludziach pierwsze testy swojego nowego rozwiązania.
Badacze wykorzystali CRISPR – narzędzie służące do edycji genomu, które w 2012 roku zostało opracowane przez naukowców z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley. Od tamtej pory jest ono często używane przez biologów molekularnych, ze względu na swoją prostotę, wysoką wydajność i uniwersalność. Tym razem CRISPR wykorzystano do naprawy zmutowanego genu w ludzkich komórkach macierzystych pobranych od pacjentów – genu powodującego występowanie wspomnianej choroby.
Za sprawą CRISPR badacze zdołali wyciąć wadliwy fragment genu i na jego miejscu umieścić prawidłową wersję sekwencji DNA. Takie działanie zapobiega przyjmowaniu przez czerwone krwinki sierpowatego kształtu, który sprawia że komórki te często zatykają naczynia krwionośne i powodują uszkodzenia narządów.
Podczas swoich badań naukowcy wszczepili takie naprawione komórki macierzyste młodym myszom. Komórki krwi, które z nich powstawały potrafiły przetrwać w organizmie nawet przez 16 tygodni. To bardzo istotne, zwłaszcza że sierpowate czerwone krwinki zwykle obumierają po 10 dniach, co prowadzi do anemii. Mimo pomyślności testów, zespół wciąż musi się upewnić, że stworzona przez niego terapia genowa jest całkowicie bezpieczna. Naukowcy muszą szczególnie zwrócić uwagę na wszelkie nieprzewidziane reakcje odpornościowe.
Dlatego, że do zapewnienia bezpieczeństwa terapii potrzebne będzie przeprowadzenie więcej niż jednego badania, minie trochę czasu, zanim rzeczywiście będzie można wykorzystać ją do leczenia anemii sierpowatej. Na szczęście, Uniwersytet Stanforda już tworzy infrastrukturę, która będzie potrzebna do przyspieszenia do tego procesu.

Źródło: Uniwersytet Stanforda